Una terapia de edición genética basada en CRISPR-Cas9 redujo cerca de un 50% los niveles de colesterol LDL y triglicéridos en un estudio piloto con 15 pacientes
El ensayo clínico de fase 1 evaluó una única infusión de CTX310 en personas con trastornos lipídicos resistentes a los medicamentos. Los participantes fueron observados durante 12 meses
Resultados de la dosis más alta
Al finalizar el seguimiento, quienes recibieron la dosis más alta registraron una disminución del 52,5% en el colesterol LDL respecto del valor inicial y una reducción del 47,8% en los triglicéridos
No se observaron eventos adversos relacionados con el tratamiento durante ese período. Los resultados mostraron que el efecto se mantuvo durante un año después de la administración
Cómo actúa la terapia
El CTX310 se administra por infusión y llega al hígado, donde desactiva el gen ANGPTL3. La inactivación de ese gen puede reducir el colesterol LDL y los triglicéridos, dos factores vinculados con enfermedades cardíacas
El estudio utilizó dosis de entre 0,1 y 0,8 mg/kg, administradas una sola vez después de un tratamiento previo con corticosteroides y antihistamínicos. Durante el seguimiento se controlaron los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos, además de posibles efectos secundarios
Una investigación todavía preliminar
Los participantes continuarán bajo seguimiento de seguridad durante los próximos 15 años. La terapia todavía no está aprobada y serán necesarios estudios más amplios para determinar su efectividad y seguridad a largo plazo