Una terapia de edición genética basada en CRISPR-Cas9 logró reducir de manera sostenida los niveles de colesterol LDL y triglicéridos durante un año de seguimiento
El ensayo clínico de fase 1 incluyó a 15 pacientes con trastornos lipídicos que no respondían adecuadamente a los tratamientos disponibles. Los participantes recibieron una única infusión de la terapia y fueron controlados durante 12 meses
Reducciones superiores al 47% con la dosis más alta
En las personas que recibieron la dosis más elevada, el colesterol LDL disminuyó un 52,5% respecto de los valores iniciales. Los triglicéridos, en tanto, se redujeron un 47,8%
Los resultados indicaron que el efecto se mantuvo durante todo el período de seguimiento. Además, no se registraron eventos adversos relacionados con el tratamiento a lo largo de ese año
Cómo actúa la terapia CRISPR-Cas9
La terapia utiliza el compuesto CTX310, que se administra por infusión y llega al hígado. Allí, desactiva el gen ANGPTL3, cuya inhibición puede contribuir a disminuir el colesterol LDL y los triglicéridos, dos factores asociados con las enfermedades cardíacas
Las dosis evaluadas fueron de entre 0,1 y 0,8 miligramos por kilogramo. Antes de recibir la infusión, los pacientes fueron tratados con corticosteroides y antihistamínicos
Durante el estudio se controlaron los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos, además de posibles efectos secundarios vinculados con la terapia genética
El tratamiento todavía está en investigación
Aunque los resultados iniciales fueron favorables, la terapia aún no fue aprobada y se necesitan estudios con un grupo más amplio de pacientes para confirmar su eficacia y seguridad
Los participantes continuarán bajo vigilancia durante 15 años, como parte del seguimiento de largo plazo recomendado para las terapias de edición genética