Un ensayo clínico de fase 1 en humanos mostró que una terapia de edición genética basada en CRISPR-Cas9 puede reducir de manera sostenida el colesterol LDL y los triglicéridos. En los 15 pacientes analizados, la baja llegó a rondar el 50% y se mantuvo durante 12 meses
Resultados sostenidos en un año
El estudio evaluó si la mejora observada después de dos meses se conservaba a lo largo del seguimiento. En los pacientes que recibieron la dosis más alta, el colesterol LDL cayó 52,5% respecto del valor inicial y los triglicéridos bajaron 47,8%
Los investigadores no registraron eventos adversos relacionados con el tratamiento durante ese año de observación. Los resultados también fueron presentados en una reunión anual de cardiología y difundidos de forma simultánea en una revista médica especializada
Cómo actúa la terapia
La estrategia se basó en CTX310, administrado en una sola infusión. Una vez en el organismo, el medicamento llegó al hígado y desactivó el gen ANGPTL3, asociado con niveles elevados de colesterol LDL y triglicéridos
Las dosis utilizadas fueron de 0,1 a 0,8 mg/kg, luego de un tratamiento previo con corticosteroides y antihistamínicos. Durante el ensayo, el equipo médico siguió de cerca los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos, además de cualquier efecto secundario
Qué sigue ahora
Los participantes continuarán bajo seguimiento de seguridad a largo plazo durante 15 años, como recomiendan las autoridades regulatorias para terapias de edición genética. Aunque los resultados iniciales fueron prometedores, todavía hacen falta más estudios para confirmar su eficacia y su uso en más pacientes